Due morti infantili stanno generando allarme. Si tratta di casi di insufficienza epatica acuta, verificatisi in due bambini, di 4 e 28 mesi, affetti da atrofia muscolare spinale (Sma) e trattati con il farmaco Zolgensma (onasemnogene abeparvovec). A darne notizia l’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) sul proprio sito, pubblicando la nota informativa dell’azienda produttrice Novartis.
Zolgensma è la prima terapia genica contro la Sma, approvata dall’Aifa nel 2021 ed a carico del Servizio sanitario nazionale per tutti i bambini affetti dalla patologia e sotto i 13,5 kg di peso. Ad oggi, sono circa 3000 i pazienti curati con tale farmaco, dal costo elevato. L’epatotossicità, ossia la tossicità per il fegato, segnalata con onasemnogene abeparvovec, si manifesta spesso come funzionalità epatica anomala o come aumento delle aminotransferasi. Tuttavia, sono stati segnalati danno epatico acuto grave o insufficienza epatica acuta, anche con esito fatale. Il meccanismo sottostante è «probabilmente correlato – spiega l’Aifa – a una risposta immunitaria innata e/o adattativa al vettore».
L’Aifa raccomanda un regime profilattico con corticosteroidi e il monitoraggio della funzionalità epatica per almeno 3 mesi dopo l’infusione del farmaco. Questo include il monitoraggio settimanale per il primo mese e durante l’intero periodo di riduzione graduale dei corticosteroidi, seguito da un monitoraggio bisettimanale per un altro mese e, se clinicamente indicato, anche in altri momenti. Inoltre, i pazienti che presentano segni o sintomi indicativi di disfunzione epatica devono essere prontamente valutati per danno epatico. Nel caso in cui non rispondano adeguatamente ai corticosteroidi, consultare un gastroenterologo o un epatologo pediatrici.
venerdì, 17 Febbraio 2023 - 17:36
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